Food and Drug Administration, FDA, din SUA a acordat vineri aprobarea accelerată pentru medicamentul Alzheimer lecanemab, al doilea tratament de la Biogen și partenerul său japonez Eisai să primească undă verde timpurie în mai puțin de doi ani.
Aprobarea FDA vine după ce rezultatele studiilor clinice publicate în noiembrie au indicat că lecanemabul încetinește oarecum declinul cognitiv la persoanele cu deficiențe ușoare din cauza bolii Alzheimer, dar tratamentul implică și riscuri de umflare și sângerare a creierului.
Eisai, care a condus dezvoltarea lecanemab, spune că prețul tratamentului este de 26.500 de dolari pe an în SUA. Acesta va fi vândut sub numele de Leqembi.
FDA poate accelera aprobarea unui medicament pentru a-l aduce rapid pe piață, dacă se așteaptă ca acesta să ajute pacienții care suferă de afecțiuni grave mai mult decât ceea ce este disponibil în prezent. Biogen și Eisai au solicitat aprobarea accelerată în iulie.
Peste 6,5 milioane de oameni din SUA suferă de Alzheimer. Boala ireversibilă distruge memoria, abilitățile de gândire și, în cele din urmă, capacitatea de a îndeplini sarcini simple.
Lecanemab este un anticorp monoclonal care vizează o proteină numită amiloid care se acumulează pe creier la persoanele cu Alzheimer. Anticorpul este administrat intravenos la fiecare două săptămâni în doze determinate de greutatea corporală a pacientului, cu 10 miligrame pe kilogram.
FDA a aprobat lecanemab pe baza reducerii plăcii de amiloid observată la participanții la studiile clinice care au primit tratamentul, potrivit unui comunicat al agenției. Participanții care nu au primit tratamentul, brațul placebo, nu au avut nicio reducere a plăcii de amiloid.
Rezultatele studiilor clinice, publicate în New England Journal of Medicine, au constatat că declinul cognitiv a fost cu 27% mai lent în 18 luni la persoanele care au primit lecanemab în comparație cu cei care nu au primit tratamentul. Studiul a fost finanțat de Biogen și Eisai.
Declinul cognitiv a fost măsurat folosind un sistem numit evaluarea clinică a demenței, care este o scală de 18 puncte cu un scor mai mare indicând un nivel mai mare de afectare. Măsoară funcțiile cognitive precum memoria, judecata și rezolvarea problemelor.
Boala Alzheimer a progresat în medie cu 1,21 puncte în grupul care a primit lecanemab, comparativ cu 1,66 puncte în grupul care nu a primit tratament, o diferență modestă de 0,45 puncte.
Aproape 1.800 de persoane cu vârste cuprinse între 50 și 90 de ani cu boala Alzheimer timpurie au participat la studiu, dintre care aproximativ jumătate au primit lecanemab și jumătate nu.
Deși lecanemabul poate încetini oarecum declinul cognitiv, tratamentul prezintă și riscuri.
Aproape 13% dintre cei care au primit lecanemab au dezvoltat umflarea creierului, comparativ cu aproximativ 2% din grupul care nu a primit tratamentul. Cu toate acestea, cele mai multe dintre aceste cazuri au fost de severitate ușoară până la moderată, nu au provocat simptome și, de obicei, s-au rezolvat în termen de patru luni.
Aproximativ 3% dintre pacienții cărora li s-a administrat lecanemab au avut o umflare mai gravă a creierului, cu simptome care au inclus dureri de cap, tulburări de vedere și confuzie.
Aproximativ 17% dintre cei care au primit lecanemab au avut sângerare cerebrală, comparativ cu 9% din grupul care nu a luat tratamentul. Cele mai frecvente simptome asociate cu sângerarea au fost amețeli.
În general, 14% dintre persoanele care au primit lecanemab au suferit evenimente adverse grave în cadrul studiului clinic, comparativ cu 11% dintre cei care nu au primit tratamentul.
Autorii studiului au spus că sunt necesare studii clinice mai lungi pentru a determina eficacitatea și siguranța lecanemabului la pacienții cu boala Alzheimer precoce.
FDA a spus că informațiile de prescriere pentru lecanemab vor include un avertisment cu privire la riscul de umflare și sângerare, denumite în linii mari anomalii imagistice legate de amiloid.
Comentariul va fi postat dupa aprobare